In het huidige behandellandschap voor myelofibrose is allogene stamceltransplantatie de enige curatieve optie. Slechts een kleine subgroep patiënten komt hiervoor in aanmerking. Vanwege de complicaties die kunnen optreden, worden alleen die patiënten getransplanteerd die een sterk beperkte levensverwachting hebben en tegelijkertijd nog fit genoeg zijn voor deze ingreep. Voor de symptomatische behandeling zijn in Nederland twee geregistreerde Januskinase (JAK)-remmers beschikbaar: ruxolitinib en fedratinib. Door het ontstaan van cytopenie tijdens de behandeling moeten deze middelen vaak gestopt of in een suboptimale dosis gegeven worden. Een nieuw middel is pacritinib.
Wat voor middel is pacritinib?
Van Dijck: ‘Pacritinib is een selectieve JAK2-remmer, hij laat JAK1 ongemoeid. Naast JAK2 remt hij ook andere kinases, onder andere IRAK1. Vooral de gecombineerde remming van JAK2 en IRAK1 verklaart vermoedelijk de effectiviteit van het middel. Andere JAK-remmers op
