Sikkelcelziekte is een ernstige, erfelijke hemoglobinopathie die gepaard gaat met anemie, onvoorspelbare episoden van hevige pijn en progressieve schade aan diverse organen. De komst van vroege diagnose door screening, het gebruik van profylactische antibiotica en de beschikbaarheid van hydroxycarbamide en bloedtransfusies hebben weliswaar geleid tot een verbeterde levensverwachting, maar de prognose blijft nog steeds slecht.
ONDERZOEK NAAR SIKKELCELZIEKTE
Genezing is binnen handbereik
Van een ongeneeslijke ziekte met een verminderde levensverwachting verandert sikkelcelziekte (heel) langzaam in een te genezen aandoening. Naast een ruimere toepassing van de allogene stamceltransplantatie gloort inmiddels ook gentherapie als curatieve optie aan de horizon. Hematologen dr. Erfan Nur (Amsterdam UMC, locatie AMC) en dr. John Tisdale (National Institutes of Health, Bethesda, VS) geven tekst en uitleg.
Maak een gratis account aan en krijg toegang tot alle artikelen
Heeft u al een account?