1 Waarom heeft de VriendenLoterij nu juist u en uw collega Marleen Kemper een zo grote schenking toebedacht?
‘Dat heeft te maken met de aandacht die er opeens was voor ons initiatief om vanuit het Amsterdam UMC zelf het dure geneesmiddel chenodeoxycholzuur oftewel CDCA te bereiden [zie ook kader, red.]. De aanzet daartoe heeft een lange historie. Mijn achtergrond in onderzoek naar erfelijke stofwisselingsziekten binnen de hematologie, in het bijzonder de ziekte van Gaucher, speelt een rol. In de jaren negentig was een kostbare enzymtherapie ontwikkeld die fantastisch werkte. Al die Gaucherpatiënten zijn echter verschillend, dus vroegen wij ons af: moeten zij wel allemaal dezelfde dosis krijgen? Daar kwam bij dat gebruik werd gemaakt van menselijk materiaal, en dus de vraag kon worden gesteld hoe veilig dat was. Met financiering van de Ziekenfondsraad kon ik hier o